Nuova terapia genica: luce verde dall’Europa

Nuova terapia genica: luce verde dall’Europa



La Commissione europea ha dato il via libera alla commercializzazione di una costosa terapia genica contro una malattia rara. E’ la prima volta in Occidente, ed apre la strada allo sviluppo di nuove bio-tecnologie peraltro molto costose. Probabilmente già dalla prossima estate si potrà procedere con il trattamento da deficit di lipoproteina lipasi, un difetto genetico che colpisce non più di una-due persone su un milione. Il nome del trattamento è Glybera, sviluppato dal laboratorio UniQure che ha sede ad Amsterdam, e potrebbe arrivare a costare 1,2 milioni di euro a paziente, che sarebbe da solo un altro record. Joern Aldag, CEO della UniQure, giustifica il prezzo elevato col fatto che la terapia genica ripristinato la funzione naturale completamente e non si limita a fornire una cura temporanea. Tramite un virus, viene sostituito il gene difettoso con uno nuovo funzionante. I pazienti che soffrono di deficit della lipoproteina lipase non sono in grado di degradare le particelle di grasso che si accumulano nel sangue, e questo può condurre a gravi infiammazioni del pancreas, a volte con esito mortale. Con il via libera a questa terapia, il Glybera verrebbe messo sullo stesso piano di altre terapie speciali di sostituzione enzimatica già in atto, come il Cerezyme sviluppato da Genzyme, filiale di Sanofi, per il trattamento della malattia di Gaucher. La UniQure si prepara ora ad ottenere l’approvazione del Glybera negli Stati Uniti, Canada e in molti altri Paesi.

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